home *** CD-ROM | disk | FTP | other *** search
/ CD-ROM Today 1996 January / CD-ROM Today 1996 January.iso / dp / 0343 / 03436.txt < prev    next >
Text File  |  1994-01-17  |  40KB  |  845 lines

  1. $Unique_ID{BRK03436}
  2. $Pretitle{}
  3. $Title{AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome)}
  4. $Subject{AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome) AIDS DISORDER SUBDIVISIONS
  5. AIDS AIDS related complex, also known as ARC, AIDS prodrome, Wasting/Lymph
  6. Node Syndrome, and Mini-AIDS}
  7. $Volume{}
  8. $Log{}
  9.  
  10. Copyright (C) 1986, 1987, 1990, 1991, 1992, 1993 National Organization
  11. for Rare Disorders, Inc.
  12.  
  13. 78:
  14. AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome)
  15.  
  16. ** IMPORTANT **
  17. It is possible that the main title of the article (Acquired Immune
  18. Deficiency Syndrome) is not the name you expected.  Please check the SYNONYMS
  19. listing to find the alternate names and disorder subdivisions covered by this
  20. article.
  21.  
  22. Synonyms
  23.  
  24.      AIDS
  25.  
  26. DISORDER SUBDIVISIONS
  27.  
  28.      AIDS
  29.      AIDS related complex, also known as ARC, AIDS prodrome, Wasting/Lymph
  30. Node Syndrome, and Mini-AIDS
  31.  
  32. General Discussion
  33.  
  34. ** REMINDER **
  35. The information contained in the Rare Disease Database is provided for
  36. educational purposes only.  It should not be used for diagnostic or treatment
  37. purposes.  If you wish to obtain more information about this disorder, please
  38. contact your personal physician and/or the agencies listed in the "Resources"
  39. section of this report.
  40.  
  41.  
  42. In the acquired immune deficiency syndrome (AIDS) the body's ability to
  43. ward off infection progressively deteriorates.  Organisms which in a healthy
  44. person would either fail to cause disease, cause mild disease, or at least
  45. provoke immunity, completely overwhelm the AIDS patient.  Patients with
  46. severe AIDS also contract various uncommon, life threatening infections,
  47. particularly pneumocystis carinii pneumonia, and have an unusually high
  48. incidence of a rare cancer, Kaposi's sarcoma.  Individuals in the early
  49. stages of the disease are unusually susceptible to many milder infections.
  50.  
  51. Symptoms
  52.  
  53. AIDS may be preceded by a period of asymptomatic immune abnormalities, or by
  54. a prodromal state lasting as long as 36 months.  This "AIDS related complex"
  55. is characterized by otherwise unexplained lymphadenopathy (swelling and
  56. disease of lymph nodes) for a period of at least three months, recurrent flu-
  57. like symptoms, fatigue and malaise, loss of weight or appetite, fever, night
  58. sweats, unexplained diarrhea, or diarrhea due to amebiasis, idiopathic
  59. thrombocytopenic purpura in some cases, and an unusual susceptibility to mild
  60. infections.  Commonly, infections are by yeasts such as oral thrush, by
  61. amoebas, fungi, viruses such as Herpes Zoster and molluscum contagiosum, and
  62. staphylococcus bacteria, leading to purulent skin infections.
  63.  
  64. Researchers now believe the AIDS virus may be present in a patient as
  65. much as 5 to 7 years before symptoms appear.  In 1988, scientists at the
  66. federal Centers for Disease Control (CDC) in Atlanta, GA, reported many
  67. individuals infected with the AIDS virus show a sharp increase in virus-
  68. infected white blood cells in the year before these patients develop the full
  69. blown disease.  A decrease of one type of disease-fighting white blood cells
  70. known as T-4 helper cells also occurs as the infection progresses.  Other
  71. studies have suggested that increases in chemicals in the blood signaling
  72. viral reproduction might serve as clues to early diagnosis of AIDS in
  73. susceptible patients.
  74.  
  75. Full blown AIDS continues to manifest fever, wasting, lymphadenopathy,
  76. and susceptibility to infections.  The infections become much more severe,
  77. however, and are often due to uncommon organisms.  They may be difficult to
  78. treat, and if treated successfully, may still recur repeatedly.  Several
  79. infections often coexist.  A particularly serious threat is infection by the
  80. protozoan pneumocystis carinii.  Serious infections may also be viral,
  81. bacterial, or fungal.  See table below.
  82.  
  83. VIRAL INFECTIONS:
  84.      Cytomegalovirus
  85.      Herpes simplex virus types I and II
  86.      Epstein-Barr virus (normally associated with mononucleosis)
  87.      Varicella-Zoster (normally associated with Chicken Pox)
  88.      Papova virus
  89.  
  90. BACTERIAL INFECTIONS:
  91.      Mycobacterium tuberculosis (the organism causing tuberculosis)
  92.      Mycobacterium avium-intracellulare
  93.      Legionella pneumophilus (the organism causing Legionnaire's disease)
  94.      Klebsiella pneumonae
  95.  
  96. FUNGAL INFECTIONS
  97.      Candida albicans (yeast infection)
  98.      Cryptococcus neoformans
  99.      Aspergillus species
  100.      Histoplasma capsulata
  101.  
  102. PROTOZOAN INFECTIONS:
  103.      Pneumocystis carinii
  104.      Toxoplasma gondii
  105.      Entamoeba histolytica ("amoebas")
  106.      Giardia lamblia (causes diarrhea)
  107.      Cryptosporidium
  108.      Isopora bellii
  109.  
  110. Pneumonias, central nervous system infections, involvement of the eyes,
  111. particularly the retina, gastrointestinal symptoms (especially persistent
  112. diarrhea) and general wasting, fever, and weakness may be one or more of
  113. these organisms.  Often diagnosis is difficult because symptoms and signs of
  114. the infections in the immunosuppressed patient differ from those in
  115. immunologically normal individuals.
  116.  
  117. Malignant neoplasms are also characteristic of AIDS.  Kaposi's sarcoma is
  118. especially common, occurring in as many as 37% of the patients.  In this type
  119. of cancer, the skin and often the viscera are covered with small brown
  120. plaques and nodules representing vascular tumors.  Patients who have only
  121. Kaposi's Sarcoma have a somewhat better prognosis than those with
  122. opportunistic infections, apparently because their immune systems retain
  123. slightly better function.  Other cancers associated with AIDS include certain
  124. malignant undifferentiated and differentiated lymphomas, such as Hodgkin's
  125. disease, and carcinomas of certain cells of the tongue and rectum.
  126.  
  127. Another feature of AIDS is a decrease in the total number of lymphocytes
  128. (cells responsible for immunity) in the blood.  An absence of allergic skin
  129. reactions and abnormalities in the relative numbers and functioning of the
  130. different kinds of lymphocytes in the circulation also indicate cellular
  131. immunodeficiency.  Evidence of exposure to the causative virus and abnormal
  132. proportions of the different lymphocyte types has been found in many members
  133. of the groups at risk for AIDS.  Clearly, not all these people develop the
  134. disease.
  135.  
  136. Recent research suggests that as many as 60% of AIDS patients may develop
  137. dementia.  The dementia may occur at any age.  According to the National
  138. Institute of Neurological Disorders and Stroke, as the number of patients
  139. affected by the AIDS retrovirus continues to grow, the associated
  140. neurological syndromes are recognized with increasing frequency.
  141. Neurological involvement may be apparent before severe immunodeficiency is
  142. recognized.
  143.  
  144. Dementia is one of the more common and devastating neurological
  145. complications of AIDS.  As many as 60 percent of patients with AIDS may
  146. develop dementia that cannot be attributed to opportunistic infections.  The
  147. dementia may occur at any stage; it is often manifested very early in the
  148. clinical course of the illness.  Some of these patients also develop spastic
  149. paraplegia and ataxia associated with vacuolar changes in the myelin of the
  150. spinal cord.
  151.  
  152. Infection with the AIDS retrovirus is also associated with the
  153. development of peripheral nerve disease in a lesser number of patients.
  154. Although neuropathy may affect 10 percent or more of patients with AIDS, the
  155. clinical and pathological features are not completely characterized.  The
  156. spectrum of symptom complexes includes sensory and motor neuropathies and
  157. multiple mononeuropathy.
  158.  
  159. Developmental abnormalities in children with AIDS, characterized by loss
  160. of cognitive ability and progressive long-tract signs, are now encountered
  161. with increasing frequency.  An AIDS-associated dysmorphic syndrome in
  162. children due to intrauterine infection has also been described.
  163.  
  164. Researchers have found that the drug DHPG (dihdroxypropoxymethyl guanine)
  165. is effective against cytomegalovirus retinitis in AIDS patients.  The
  166. patient's eye sight often can be protected by this treatment.
  167.  
  168. For more information on AIDS, see the articles in the AIDS Update section
  169. of NORD Services.
  170.  
  171. Causes
  172.  
  173. AIDS is caused by a Human T-cell Leukemia Virus, known as HIV or human
  174. immunodeficiency virus (previously the virus was referred to as HTLV-III).
  175. Its transmission is not well understood, but is probably via the introduction
  176. into the body of fluids from an infected person, i.e. via blood transfusions
  177. (rare), sharing of contaminated needles, and intimate sexual contact, but
  178. apparently not via saliva.  About 55% of the homosexual population in certain
  179. communities have been found to have antibodies to HIV, suggesting that,
  180. although exposure to it has been widespread, some other cofactors may be
  181. necessary for AIDS or its prodrome to develop.  Possible cofactors include
  182. genetic predisposition and coinfection by cytomegalovirus or Epstein-Barr
  183. virus.  These viruses are also linked with many of the cancers associated
  184. with AIDS.  Cytomegalovirus, for example, is suspected to be responsible for
  185. Kaposi's sarcoma.
  186.  
  187. Kaposi's sarcoma, immunologic evidence of exposure or infection with HIV,
  188. and AIDS-like syndromes are exceptionally common among both sexes in central
  189. Africa, and it has been suggested that the disease originated there.
  190.  
  191. At an October, 1986, AIDS conference at Montefiore Medical Center in New
  192. York, researchers reported the proportion of American AIDS cases clearly
  193. traced to heterosexual intercourse is two percent, up from one percent in
  194. earlier years of the epidemic.  Intravenous drug addicts and their sex
  195. partners are the primary sources of AIDS infection among heterosexuals.  Four
  196. out of five cases reported among this group are women.  Among immigrant cases
  197. in this country, the proportion attributed to heterosexual contact is four
  198. percent.  Three percent of cases seem to have no explained cause, but there
  199. are questions as to accurate admission by these patients of past drug use
  200. and/or sexual practices.
  201.  
  202. In New York City, as of Sept. 15, 1986, only two percent of AIDS cases
  203. were attributed to heterosexual contact.  Eighty percent of these patients
  204. are black or Hispanic.
  205.  
  206. Data from blood donors screened from April through December, 1985 in New
  207. York City revealed 0.08 percent had antibodies to the AIDS virus, a sign of
  208. infection.  Further investigation revealed that ninety percent of those with
  209. the virus had homosexual or drug experience, or a sex partner who did.  In
  210. only eleven cases, could the source of infection not be identified.
  211.  
  212. In tests of military applicants in New York City from October, 1985
  213. through July 1986, 1.06 percent of men and 0.83 percent of women had evidence
  214. of AIDS infection.  Most of these infections could be traced to homosexual
  215. contact or drug use and the proportion attributed to heterosexual relations
  216. was "minor."
  217.  
  218. Growing statistics support the conclusion of some researchers that the
  219. passage of the AIDS virus from female to male during intercourse is extremely
  220. rare.
  221.  
  222. However, two new studies on risks of unprotected intercourse with a virus
  223. carrier have raised some puzzling questions.  One study found that half or
  224. more of steady, long-term heterosexual partners of AIDS patients with no
  225. other possible exposure, were also infected.  The virus seemed to pass as
  226. readily from women to men as the reverse, and ordinary vaginal intercourse
  227. was a sufficient means.
  228.  
  229. Sixteen AIDS patients in one of these studies continued to have
  230. unprotected intercourse from one to three years.  Thirteen of their partners
  231. became infected, for a transmission rate of over eighty percent.  Of twelve
  232. AIDS patients and their partners who continued having sex but used condoms,
  233. the infection spread in only two cases.  This low rate of transmission seems
  234. disturbing given the presumed safety of condoms.  In both of the latter
  235. cases, the virus spread from man to woman.  Oral sex involving semen
  236. discharges might be to blame.
  237.  
  238. Some studies find inconsistent rates of sexual spread of the AIDS virus
  239. depending on how the first partner became infected.  The virus was passed
  240. through intercourse far more readily from drug abusers than from people
  241. exposed by contaminated blood products in one study.  Another study indicated
  242. that rates of infection may vary among individuals or in the same person over
  243. time.
  244.  
  245. Available evidence indicates that the likelihood of viral transmission in
  246. a single heterosexual encounter is "less than one percent."  Scientists
  247. suspect that the virus spreads more easily in anal intercourse, which more
  248. often involves tearing of tissue that would aid the entry of the virus into
  249. the bloodstream.  For anyone having sex with multiple partners, the danger of
  250. infection with the AIDS virus is rising dramatically.
  251.  
  252. Recent evidence suggests that the AIDS virus can live in insect hosts
  253. such as mosquitoes and other blood-sucking insects.  However, there is no
  254. evidence that these insects can transfer the virus to humans.  To date, no
  255. case of AIDS has been linked to an insect bite in the United States.
  256.  
  257. Affected Population
  258.  
  259. AIDS is now known to be caused by a virus.  As of December, 1991, the CDC
  260.  
  261. reported that approximately one million Americans are infected with the AIDS
  262. virus; 206,392 cases of AIDS have been diagnosed and 133,232 deaths from AIDS
  263. have occurred in the United States.  The population at highest risk for AIDS
  264. comprises homosexual or bisexual males.  Other high risk populations include
  265. past or present intravenous drug abusers, blood transfusion or blood product
  266. recipients, including hemophiliacs, female sexual partners of bisexual males
  267. or IV drug abusers, or women who themselves are IV drug abusers, and children
  268. whose parents are in one of the other risk groups.  Most cases have occurred
  269. in the United States, but several hundred cases have been reported from
  270. Europe, the Caribbean, and Africa.  Although there is a high incidence of
  271. AIDS in Haiti, Haitians in United States are no longer considered to be a
  272. risk category of individuals.  It is possible that the disease originated in
  273. central Africa.
  274.  
  275. NOTES FROM NORD
  276.  
  277. According to the Centers for Disease Control (CDC), 980 children have
  278. been diagnosed with AIDS as of May 1988.  Some of these acquired the disease
  279. in the womb from infected mothers, and some contracted the disease from blood
  280. transfusions before the AIDS blood screening program was initiated in 1985.
  281. A recent study of 20 children who contracted the AIDS virus through
  282. transfusions before 1985 indicated that one-third of the children have died
  283. or are ill with AIDS, one-third show no sign of the illness, and one-third
  284. have more than the usual number of childhood infectious diseases but their
  285. health is within the normal range of children their age.  This data compares
  286. to adults with the AIDS virus; one-third of carriers have died or are ill
  287. with AIDS five to six years after infection.
  288.  
  289. A pregnant woman with AIDS always passes the AIDS antibodies to her
  290. fetus, but she only passes the actual virus to the baby forth percent of the
  291. time.  When the babies become fifteen months old, they start making their own
  292. antibodies if the virus is present.
  293.  
  294. There is no way to predict which babies of infected mothers will get the
  295. AIDS virus.  To date, sixty percent of children born to mothers with AIDS
  296. antibodies show no sign of infection.
  297.  
  298. Acquired Immune Deficiency Syndrome can no longer be regarded as a
  299. disease restricted to certain populations.  However, major cities seem to
  300. have higher numbers of reported cases.  Nationally, 4 in 10,000 persons are
  301. affected, with thirteen men to one woman contracting this disorder.  In
  302. Manhattan (New York City), there are 200 cases for every 10,000 persons.
  303. These statistics are based on data from blood banks.  The uninfected partner
  304. of a person with AIDS will have a forty to fifty percent chance of contacting
  305. the disease.
  306.  
  307. Therapies:  Standard
  308.  
  309. The treatment of choice for AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome) is the
  310. Orphan Drug Zidovudine, Brand name Retrovir (formerly known as azidothymidine
  311. or AZT).  The drug appears to halt the progression of AIDS (and in some cases
  312. allows the immune system to rebuild itself) by inhibiting production of an
  313. essential enzyme that is necessary for the AIDS virus to reproduce itself.
  314. (A $30 million emergency fund to help low-income AIDS patients buy AZT, has
  315. been established by the Health Resources and Services Administration.
  316. Eligibility will be determined by states; for more information, call (800)
  317. 843-9388).  In 1990, AZT was approved by the FDA in treating pediatric AIDS
  318. patients as young as six months old.  The drug was approved in 1987 for
  319. patients 13 years of age and older.  The combination therapy of AZT
  320. (Retrovir) with Hoffman LaRoche's HIVID (DDC) has been approved by the FDA.
  321. This combination therapy is more effective than AZT alone.
  322.  
  323. The primary treatment for AIDS is prevention.  Use of condoms and changes
  324. in sexual behavior are recommended.  Promiscuous sex may increase the
  325. likelihood of contracting AIDS.
  326.  
  327. Many of the infections associated with AIDS respond to antibiotic,
  328. antifungal, etc., treatment, although recurrences are very common.  Nystatin,
  329. clotrimazole, and ketoconazole have controlled episodes of esophageal and
  330. oral candidiasis.  In this fungal infection as well as in cryptococcal
  331. meningitis, amphotericin-B has been useful.  Herpes simplex has responded to
  332. a course of treatment with acyclovir.  Toxoplasmosis may be controlled in
  333. some cases with sulfadiazine or pyrimethamine, although these drugs have
  334. immunosuppressive effects and thus may render the patient more vulnerable
  335. than ever to opportunistic infections.  Cryptosporidiosis may be treated
  336. symptomatically with tincture of opium, diphenoxylate, or cholestyramine;
  337. spiramycin, an antibiotic used in Canada and Europe, but not yet approved in
  338. the United States, appears to resolve or diminish diarrhea associated with
  339. cryptosporidiosis.  (See below for manufacturer of spiramycin.)  A
  340. combination of quinine and clindamycin has also been reported effective.
  341.  
  342. Pneumocystis carinii pneumonia is more difficult to treat.  At present,
  343. trimethoprim-sulfamethoxazole co-trimoxazole, Dapsone and pentamidine are the
  344. three drugs known to be effective.  Pentamidine isethionate (Pentam 300), an
  345. orphan drug, is commercially available in the United States.  For further
  346. information on this drug, contact:  LyphoMed, Inc., 2020 Ruby Street, Melrose
  347. Park, IL 60610.
  348.  
  349. However, researchers have recently published scientific information
  350. indicating that about one-third of AIDS patients who were treated with
  351. pentamidine were likely to develop a serious form of chronic low blood sugar
  352. (hypoglycemia).  When using pentamidine to treat Pneumocystis Carinii in AIDS
  353. patients, physicians are advised to check glucose levels daily and creatinine
  354. every other day during and after (for several days) pentamidine therapy.  The
  355. drug should be given in a hospital setting where patients can be carefully
  356. monitored.
  357.  
  358. No treatment has been found for some kinds of AIDS related infections.
  359. These include Mycobacterium avium intracellulare, cytomegalovirus, and
  360. Epstein-Barr virus.
  361.  
  362. Kaposi's sarcoma, as well as other neoplasms occurring in AIDS, respond
  363. to chemotherapy.  Drugs have included vinblastine, etoposide, doxorubicine,
  364. bleomycin, and combinations of these.  Interferon in high doses, which does
  365. not seem to be useful in treating the underlying disorder or opportunistic
  366. infections, does appear to be effective in treating Kaposi's sarcoma.  Also
  367. reportedly effective in this cancer is vincristine; this drug has antitumor
  368. activity without causing further immunosuppression due to bone marrow
  369. suppression.
  370.  
  371. The National Institutes of Health are supporting studies to determine the
  372. effectiveness of suramin, a drug usually used as an antiparasitic, in
  373. inhibiting the virus' replication and capacity to damage immune cells.
  374. Treatment with interleukin II to promote T-lymphocyte growth, and with
  375. various types of interferon, an antiviral protein, have not been effective;
  376. nor has treatment with acyclovir, vidarabine, various other drugs, white cell
  377. transfusions, thymic factors, and thymus and bone marrow transplants.
  378.  
  379. Among the precautions against contracting or spreading AIDS recommended
  380. by the Public Health Service are the following:
  381.  
  382.      1) Sexual contact with persons known or suspected to have AIDS should be
  383. avoided.  Multiple sex partners increase the probability of developing the
  384. disease.
  385.      2) No members of high risk groups should donate blood or blood products.
  386.      3) Blood transfusions should only be performed when absolutely necessary.
  387.      4) Screening procedures for plasma or blood likely to transmit AIDS have
  388. been developed, and safer blood products for hemophilia patients.
  389.      5) Health care personnel, laboratory workers, and others in frequent
  390. contact with AIDS patients should take great care to avoid wounds from
  391. contaminated needles and similar sharp objects, and contact with blood soiled
  392. materials.
  393.  
  394. A new drug for the treatment of Candidiasis, Crytococcal Meningitis, and
  395. other persons with weakened immune systems such as AIDS patients has recently
  396. been approved by the FDA.  The drug, diflucan (fluconazole), has been found
  397. effective against these types of infections in persons with depressed immune
  398. systems.
  399.  
  400. The Food and Drug Administration has approved the antiviral drug
  401. didanosine (DDI) for treatment of adults and children with advanced AIDS who
  402. cannot tolerate or are not helped by AZT.  DDI can cause pancreatitis in
  403. patients with AIDS.  Pancreatitis is a potentially fatal inflammation of the
  404. pancreas.  Patients taking DDI should avoid alcoholic beverages and seek
  405. medical help immediately if they have abdominal pain, nausea, or vomiting.
  406. As of March 13, 1990, of the 8,300 AIDS patients taking DDI, 78 developed
  407. pancreatitis and seven of them died.
  408.  
  409. Therapies:  Investigational
  410.  
  411. Tests to identify individuals infected with the AIDS virus before they
  412. develop the disease have shown an increase in virus-infected white blood
  413. cells in the year before AIDS symptoms become apparent.  Since present tests
  414. to detect these cells (peripheral blood mononuclear cells or monocytes) are
  415. very time consuming and expensive, the Centers for Disease Control (CDC) is
  416. trying to develop simpler tests.  Treatments of AIDS when identified early
  417. enough may be more effective than treating the disease after symptoms appear.
  418.  
  419. The experimental drug, Kemron, is being used in several African countries
  420. as a treatment for AIDS.  The drug was developed by the Kenya Medical
  421. Research Institute.  The World Health Organization (WHO) is conducting
  422. studies with Kemron in several African countries.
  423.  
  424. Gene therapy is being investigated as a possible treatment for AIDS
  425. patients; however, this type of therapy has so far only been tested in
  426. animals.
  427.  
  428. The Food and Drug Administration (FDA) has given a 1987 Orphan Drug
  429. research grant to John E. Conte, Jr., M.D. for studies on pentamidine
  430. pharmacokinetics related to AIDS patients on hemodialysis.  Another grant was
  431. given for studies on the drug diethyldithiocarbamate for treatment of AIDS to
  432. Evan M. Hersh, M.D., University of Arizona, Tucson, AZ.
  433.  
  434. ORPHAN DRUGS
  435.  
  436. Merrell Dow has been testing the experimental orphan drug Eflornithine
  437. hydrochloride (DFMO) for treatment of pneumocystis pneumonia, a frequent
  438. cause of death among AIDS patients.  Preliminary studies indicate that 74% of
  439. patients responded favorably to this treatment.  DFMO does not affect the
  440. AIDS itself; it simply alleviates this type of pneumonia which is often a
  441. fatal complication of AIDS.  For additional information about eflornithine
  442. HCl (DFMO), physicians can contact:
  443.  
  444.      Merrell Dow Research
  445.      P.O. Box 6300
  446.      2110 East Galbraith Road
  447.      Cincinnati, OH  45215-6300
  448.  
  449. Clinical trials are being conducted on the following orphan drugs for
  450. treatment of AIDS.  For additional information, physicians can contact (the
  451. name of the drug proceeds the address):
  452.  
  453.      Diethyldithiocarbamate (Imuthiol)
  454.      Merieux Institute, Inc.
  455.      7855 NW 12th St., Suite 114
  456.      Miami, FL  33126
  457.  
  458.      2'3'-dideoxycytidine
  459.      The Division of Cancer Treatment
  460.      National Cancer Institute (NCI)
  461.      Bldg. 31, Rm. 3A49
  462.      National Institutes of Health (NIH)
  463.      9000 Rockville Pike
  464.      Bethesda, MD  20892
  465.  
  466. Experimental Orphan Drugs for the treatment of AIDS include Spiramycin,
  467. HPA-23 and others.  Patients and doctors wishing to apply for admission into
  468. clinical trials of any AIDS drug should call the FDA at 1-800-9388.
  469.  
  470. For additional information about HPA-23, physicians can contact:
  471.  
  472.      Rhone-Poulenc Pharmaceuticals
  473.      Division of Rhone Poulenc, Inc.
  474.      P.O. Box 125
  475.      Black Horse Lane
  476.      Monmouth Junction, NJ  08852
  477.  
  478. Four other orphan drugs are being tested for treatments for AIDS patients
  479. who develop Pneumocystic Carinii Pneumonia.  Physicians can contact the
  480. following companies for information on these orphan drugs (the name of the
  481. drug proceeds the address):
  482.  
  483.      Diethyldithiocarbamate (Imuthiol)
  484.      Merieux Institute, Inc.
  485.      7844 NW 12th St., Suite 114
  486.      Miami, FL  33126
  487.  
  488.      Pentamidine isethionate (no brand name established)
  489.      Phone-Poulenc, Inc.
  490.      52 Vanderbilt Ave.
  491.      New York, NY
  492.  
  493.      Pentamidine isethionate
  494.      LyphoMed, Inc.
  495.      2020 Ruby St.
  496.      Melrose Park, IL  61060
  497.  
  498.      Trimetrexate glucuronate
  499.      Warner-Lambert Co.
  500.      2800 Plymouth Road
  501.      P.O. Box 1047
  502.      Ann Arbor, MI  48106
  503.  
  504. Two orphan drugs are undergoing clinical trials for treatment of AIDS-
  505. related Kaposi's Sarcoma.  For additional information, physicians can contact
  506. (the name of the drug proceeds the address):
  507.  
  508.      Interferon alfa-nf (Wellferon)
  509.      Burroughs Wellcome Co.
  510.      3030 Cornwallis Rd.
  511.      Research Triangle park, NC 27709
  512.  
  513.      Interferon alfa-2b (Intron A)
  514.      Schering Corp.
  515.      2000 Galloping Hill Rd.
  516.      Kenilworth, NJ  07033
  517.  
  518. Reports about the possibility of the drug Cyclosporine being an effective
  519. treatment for AIDS were released prematurely from researchers in France in
  520. 1985.  This drug is commonly used to suppress the immune system in patients
  521. who have received a transplanted organ.  The French reports were issued after
  522. the drug had been used for only 6 days on a very limited number of patients
  523. all of whom died after transient initial improvement.
  524.  
  525. Tests are proceeding on an AIDS vaccine.  If successful, the vaccine may
  526. be available to the general public during the 1990's.
  527.  
  528. Due to the toxicity of Pentamidine when it is injected into the veins,
  529. researchers are conducting studies on an aerosol form of the drug.
  530. Preliminary results indicate that the drug may be as effective but less toxic
  531. than the injectable drug.
  532.  
  533. For more information on AIDS, see the AIDS Update section listed on the
  534. NORD Services menu.
  535.  
  536. For information on additional therapies that have been designated as
  537. Orphan Drugs in the last few months, please return to the main menu of NORD
  538. Services and access the Orphan Drug Database.
  539.  
  540. Investigational New Drugs (IND'S) for Opportunistic Infections and
  541. Cancers as of 1990.
  542.  
  543. More than 80 ongoing human studies have been approved by FDA to test
  544. potential drugs to treat opportunistic infections and cancers often found in
  545. AIDS patients.
  546.  
  547. Anti-infective therapies and their sponsors include:
  548.  
  549. Trimetrexate, Warner-Lambert Co., Morris Plains, NJ, (201) 540-2000, and
  550. National Institute of Allergies and Infectious Diseases (NIAID), Bethesda,
  551. MD, (301) 496-5717, for PCP.
  552.  
  553. Eflornithine (DMFO), Merrell-Dow Pharmaceuticals Inc., Cincinnati, OH,
  554. (513) 984-9111, for PCP.
  555.  
  556. Aerosol Pentamidine, Fisons Corporation, Bedford, MA, (617) 275-1000;
  557. LyphoMed, Rosemont Park, IL, (312) 390-6500; and National Institute of
  558. Allergies and Infectious Diseases (NIAID), Bethesda, MD, (301) 496-5717, for
  559. PCP.
  560.  
  561. Foscarnet, Astra Pharmaceutical Products, Inc., Westboro, MA, (508), 366-
  562. 1100, and National Institute of Allergies and Infectious Diseases (NIAID),
  563. Bethesda, MD, (301) 496-5717, for cytomegalovirus retinitis.
  564.  
  565. Ansamycin (in combination with other drugs), Adria, Laboratories, Dublin,
  566. OH, (614) 764-8100, for mycobacterium avium intracellulare infection.
  567.  
  568. Spiramycin, Rhone-Poulenc, Inc., Monmouth Junction, NJ, (201) 297-0100,
  569. for crytosporidiosis.
  570.  
  571. Piritrexim, Burroughs Wellcome Co., Research Triangle Park, NC, (919)
  572. 248-3000, for PCP.
  573.  
  574. Immune Globulin IG-IV, Sandoz Pharmaceuticals Corp., East Hanover, NJ,
  575. (201) 396-7500; Alpha Therapeutics, Los Angeles, CA, (213) 227-7526; and
  576. Miles, Inc., West Haven, CT, (203) 937-2205, for various opportunistic
  577. infections.  Also, National institutes of Health (NIAID), Bethesda, MD,
  578. (301) 496-5717, and National Institute of Child Health and Human
  579. Development, (NICHD), Bethesda, MD, (301) 496-5133 for prevention of various
  580. opportunistic infections in children.
  581.  
  582. Fluconazole, Pfizer, Inc., New York, NY, (212) 573-2323, for esophageal
  583. candidiasis and crytococcal meningitis.
  584.  
  585. Nystatin, Squibb Co., Princeton, NJ, (609) 921-4650, for oral candidiasis
  586. prevention.
  587.  
  588. Clofazimine, San Francisco General Hospital, San Francisco, CA, (415)
  589. 821-5531, for mycobacterium avium intracellulare.
  590.  
  591. Sandostatin, Sandoz Research Institute, East Hanover, NJ, (201) 396-7500,
  592. for AIDS-related diarrhea.
  593.  
  594. Diclazuril, Janssen Pharmaceutica, Piscataway, NJ, (201) 524-9591, for
  595. crytosporidial diarrhea.
  596.  
  597. Dapsone, Jacobus Pharmaceutics, Princeton, NJ, (609) 921-7447, for PCP
  598. prevention.
  599.  
  600. Clindamycin, mark Jabcobson, M.D., San Francisco, CA, for toxoplasmic
  601. encephalitis.
  602.  
  603. Pyrimethamine (DARAPRIM), Burroughs Wellcome Co., Research Triangle Park,
  604. NC, (919) 248-3000, for toxoplasmosis prevention.
  605.  
  606. Itraconazole (SPORANOX), Janssen Pharmaceutica, Piscataway, NJ, (201)
  607. 524-9591, for histoplasmosis.
  608.  
  609. Experimental immuno-modulating agents and their sponsors include:
  610.  
  611. Lymphoblastoid interferon, Burroughs Wellcome Co., Research Triangle
  612. Park, NC, (919) 248-3000, for KS.
  613.  
  614. Experimental Anti-neoplastic agents and their sponsors include:
  615.  
  616. Piritrexim Isethionate, Burroughs Wellcome Co., Research Triangle Park,
  617. NC, (919) 248-3000, for KS.
  618.  
  619. Doxorubicin, National Institute of Allergies and Infectious Diseases
  620. (NIAID), Bethesda, MD, (301) 496-5717, for KS.
  621.  
  622. Tumor Necrosis Factor, Genentech, Inc., San Francisco, CA, (415) 266-
  623. 1000, for KS.
  624.  
  625. Menogaril, National Cancer Institute (NCI), Bethesda, MD, (301) 496-6641
  626. for KS.
  627.  
  628. M-BACOD (with Retrovir), National Institute of Allergies and Infectious
  629. Diseases (NIAID), Bethesda, MD, (301) 496-5717, for primary lymphoma.
  630.  
  631. Dr. Thomas J. Smith of the University of Kentucky Research Foundation in
  632. Lexington, KY, has been awarded a New Grant Award from the Office of Orphan
  633. Products Development in 1990.  His work studies the linear release of
  634. Ganciclovir in related CMV Retinitis.
  635.  
  636. The FDA has approved the following drugs for testing as treatments for
  637. AIDS patients:
  638.  
  639. The orphan Dronabinol (Marinol) is being tested as a stimulation of the
  640. appetite in AIDS patients.  The drug is manufactured by Unimed, Inc.,
  641. Somerville, NJ.
  642.  
  643. Lactobin is an orphan drug being tested to control diarrhea in AIDS
  644. patients who don't respond to initial anti-diarrheal therapy.  The drug is
  645. manufactured by Roxane Laboratories, Columbus, OH.
  646.  
  647. Treatment of AIDS-related Pneumocystis carinii pneumonia with the orphan
  648. drug 566C80 is being tested by Burroughs Wellcome, Co., Research Triangle
  649. Park, NC, under the approval of the FDA.
  650.  
  651. The Public Health Services and the Centers for Disease Control (CDC) run
  652. a toll free hotline (1-800-HIV-INFO) to provide information about A IDS and
  653. referrals to local service providers.
  654.  
  655. The drug company, Genentech, Inc., 460 Point San Bruno Blvd., South San
  656. Francisco, CA, 94080, is developing a new orphan drug, Recombinant Human CD4
  657. Immunoglobulin G, for use in the treatment of AIDS resulting from infection
  658. with the human immunodeficiency virus.
  659.  
  660. Treatment of Toxoplasmosis in AIDS patients with Poloxamer 331 (Protax)
  661. is being tested.  The drug is manufactured by Cytrx Corp., Norcross, GA.
  662.  
  663. Granulocyte-colony stimulating factor, recombinant-methionyl, trade name
  664. Neupogen, is being tested for CMV-Retinitis in AIDS patients who are also
  665. taking ganciclovir.  The sponsor is Amgen, Inc., 1840 DeHavilland Dr.,
  666. Thousand Oaks, CA, 91320-1789.
  667.  
  668. Gynex, Inc., 1175 Corporate Woods Parkway, Vernon Hills, IL, 60061, is
  669. the sponsor for the new orphan therapy for AIDS patients with HIV Wasting
  670. Syndrome.  The trade name for the drug is Oxandrin (Oxandrolone).
  671.  
  672. Clinical trials are underway to study lymphoma, Kaposi's sarcoma and
  673. secondary tumors in pediatric patients with AIDS.  Interested persons may wish
  674. to contact:
  675.  
  676.      Dr. Yvonne J. Bryson
  677.      Dept. of Pediatrics
  678.      UCLA School of Medicine
  679.      10833 LeConte Ave.
  680.      Los Angeles, CA  90024
  681.      (213) 825-5235
  682.  
  683. to see if further patients are needed for this study.
  684.  
  685. Clinical trials are underway to study 2',3'-Dideoxyinosine (ddI)
  686. administered orally twice daily to Zidovudine (ZDV) intolerant patients with
  687. HIV infection.  Interested persons may wish to contact:
  688.  
  689.      Robert T. Schooley, M.D.
  690.      University of Colorado Health Sciences Center
  691.      Box B168
  692.      Denver, CO  80262
  693.      (303) 270-7233
  694.  
  695. to see if further patients are needed for this study.
  696.  
  697. The treatment of Cytomegalovirus Retinitis in AIDS patients with the
  698. orphan drug SDZ-MSL-109 is being sponsored by Sandoz Pharmaceuticals Corp.,
  699. 59 Route 10, East Hanover, NH, 07936.
  700.  
  701. The orphan product, Somatropin for injection, is being studied for the
  702. treatment of AIDS-associated weight loss.  The drug is sponsored by Serono
  703. Laboratories, Inc., 100 Longwater Circle, Norwell, MA, 02061.
  704.  
  705. The orphan product Cryptosporidium Hyperimmune Bovine Colostrum IgG
  706. Concentrate, sponsored by Immucell Corp., 966 Riverside St., Portland, ME,
  707. 04103, has received testing permission from the FDA.
  708.  
  709. Dapsone USP has received orphan product from the FDA.  The drug is
  710. sponsored by Jacobus Pharmaceutical Co., P.O. Box 5290, Princeton, NJ, 08540.
  711.  
  712. The orphan product, Sermorelin Acetate for injection used for the
  713. treatment of AIDS-associated catabolism/weight loss, is being sponsored by
  714. Serono Laboratories, Inc., 100 Longwater Circle, Norwell, MA, 02061.
  715.  
  716. The orphan product Immupath is being studied as a treatment for AIDS.
  717. The product is being sponsored by Hemacare Corp., 4954 Van Nuys Blvd.,
  718. Sherman Oaks, CA, 91403.
  719.  
  720. The antiviral drug stavudine (d4T) is now available to more AIDS
  721. patients, those who cannot tolerate other antiviral drugs or those who have
  722. worsened while taking those drugs.  Physicians may call Bristol-Myers Squibb
  723. Co. at (800) 842-8036 for further information.
  724.  
  725. This disease entry is based upon medical information available through
  726. March 1993.  Since NORD's resources are limited, it is not possible to keep
  727. every entry in the Rare Disease Database completely current and accurate.
  728. Please check with the agencies listed in the Resources section for the most
  729. current information about this disorder.
  730.  
  731. Resources
  732.  
  733. For more information on AIDS, please contact:
  734.  
  735.      National Organization for Rare Disorders (NORD)
  736.      P.O. Box 8923
  737.      New Fairfield, CT  06812-1783
  738.      (203) 746-6518
  739.  
  740.      Computerized AIDS Information Network (CAIN)
  741.      1213 North Highland Avenue
  742.      P.O. Box 38777
  743.      Hollywood, CA 90038
  744.      (213)464-7400, ext. 450
  745.  
  746.      National Gay Task Force (NGTF)
  747.      80 Fifth Avenue, suite 1601
  748.      New York, NY 10011
  749.      Provides a handbook listing support groups, fund raising organizations,
  750. etc.
  751.  
  752.      National Hemophilia Foundation
  753.      19 West 34th Street
  754.      New York, NY 10001
  755.      (212) 563-0211
  756.  
  757.      NIH/National Institute of Allergy and Infectious Diseases
  758.      9000 Rockville Pike
  759.      Bethesda, MD 20892
  760.      (301) 496-5717
  761.  
  762.      Centers for Disease Control
  763.      1600 Clifton Road, NE
  764.      Atlanta, GA 30333
  765.      (404) 639-3534
  766.  
  767.      National Sexually Transmitted Diseases Hotline
  768.      (800) 227-8922
  769.  
  770.      American Social Health Association
  771.      100 Capitola Dr., Suite 200
  772.      Research Triangle Park, NC  27713
  773.      (919) 361-8400
  774.  
  775.      Council for Sex Information and Education
  776.      444 Lincoln Blvd., Suite 107
  777.      Venice CA  90291
  778.  
  779. The AIDS Information Clearinghouse has been set up by the ICOA Health
  780. Information Network to continuously provide updated information on AIDS to
  781. the public.  This electronic news and information service is available via
  782. AT&T's ACCUNET packet or AT&T Mail and provides information on research,
  783. screening and prevention programs, health care costs, confidentiality and
  784. discrimination issues.
  785.  
  786. The National Cancer Institute has developed PDQ (Physician Data Query), a
  787. computerized database designed to give doctors quick and easy access to many
  788. types of information vital to treating patients with this and many other
  789. types of cancer.  To gain access to this service, a doctor can contact the
  790. Cancer Information Service offices at 1-800-4-CANCER.  Information
  791. specialists at this toll-free number can answer questions about cancer
  792. prevention, diagnosis, and treatment.
  793.  
  794. The National Library of Medicine has developed a computerized database
  795. called AIDSLINE with scientific articles about AIDS.  Health professionals
  796. can request access to the database from the MEDLARS management section at 1-
  797. 800-638-8480.
  798.  
  799. Information on privately funded clinical trials of drugs and biologics
  800. used to treat AIDS and AIDS-related illnesses is now available through a
  801. toll-free telephone service.  The toll-free telephone service is staffed by
  802. specially trained information specialists, including some who speak Spanish.
  803. Service for the hearing impaired is also available.  Information from the
  804. phone service is also accessible through DIRLINE, the National Library of
  805. Medicine's online computer database.
  806.  
  807. All inquiries are kept confidential.
  808.  
  809. By dialing 1-800-TRIALS-A, callers can find out where studies are located
  810. and the eligibility criteria for participants, the name of the product being
  811. studied and the purpose of the study, and a contact person and phone number
  812. for the company that is sponsoring the clinical trials.
  813.  
  814. References
  815.  
  816. Reports on AIDS Published in the Morbidity and Mortality Weekly Report
  817. June 1981 through the present.  Centers for Disease Control.
  818.  
  819. Justification of Appropriation Estimates for Committee on Appropriations.
  820. Public Health Service Supplementary Budget Data (Moyer Material) A through L.
  821. Fiscal Year 1986, Vol. VII.  (This publication is available from the National
  822. Institute of Health (NIH) and contains information on all AIDS research being
  823. funded by NIH.)
  824.  
  825. National Institute of Health Conference.  Acquired immunodeficiency
  826. syndrome:  epidemiologic, clinical, immunologic, and therapeutic
  827. considerations.  Fauci, A.S., et al.  ANN INTERN MED 1983 Jan; 100(1):92-106.
  828.  
  829. Acquired Immunodeficiency Syndrome.  Macher, A.M.  AM FAM PHYSICIAN 1984
  830. Dec; 30(6):131-44.
  831.  
  832. Acquired immune deficiency syndrome:  an update and interpretation.  Daul,
  833. C.B., et al. ANN ALLERGY 1983 Sep; 51(3):351-61.
  834.  
  835. The acquired immune deficiency syndrome.  Pinching, A.J.  CLIN EXP
  836. IMMUNOL 1984 Apr; 56(1):1-13.
  837.  
  838. Treatment of Kaposi's sarcoma and thrombocytopenia with vincristine in
  839. patients with the acquired immunodeficiency syndrome.  Mintzer, D.M., et al.
  840. ANN INTERN MED 1985 Feb; 102(2):200-2.
  841.  
  842. Treatment of intestinal cryptosporidiosis with spiramycin.  Portnoy, D.,
  843. et al.  ANN INTERN MED 1984 Aug; 101(2):202-4.
  844.  
  845.